Crianças com atrofia muscular serão pauta de estudo que vai analisar impacto e segurança de fármaco específico em pacientes pediátricos
Em 2023, a Empresa Brasileira de Serviços Hospitalares (Ebserh) que acompanha crianças com atrofia muscular espinhal que foram submetidas a tratamento com o medicamento Zolgensma, iniciou uma pesquisa nacional. O projeto, feito em parceria com o Ministério da Saúde (MS) com 18 centros de pesquisa de todo país, busca examinar o impacto e a segurança do fármaco, além de realizar um diagnóstico econômico do uso do remédio, a partir de dados do mundo real. E um dos centros selecionados foi o Hospital Universitário Gaffrée e Guinle (HUGG-Unirio).
Crianças com atrofia muscular
Segundo o gerente de Ensino e Pesquisa do HUGG, Daniel Aragão Machado, a pesquisa permitirá uma comparação entre os resultados desse medicamento com os demais que já são incorporados pelo Sistema Único de Saúde (SUS). Entretanto, Zolgensma possui um alto custo e é utilizado em dose única para correção do defeito genético gerado pela enfermidade e para a diminuição da probabilidade de morte e de intercorrências mais graves. “O MS determina quem são os pacientes que fazem uso desse medicamento, já localiza pela área aqueles próximos ao nosso centro de pesquisa e nós fazemos o contato com o paciente”, disse Daniel, acrescentando que os próprios profissionais vão até as residências dos pacientes para fazerem o trabalho e a investigação científica.
O próximo passo diz respeito ao uso de um termo de consentimento livre e esclarecido (TCLE). “A nossa equipe de pesquisa já foi treinada, faz parte de pequenos subgrupos que fazem treinamentos frequentes para que possam aplicar o protocolo de investigação da mesma maneira em todos os locais do Brasil”, prosseguiu.
O grande ponto de participação dessa pesquisa, conforme o gestor, é a oportunidade de integração a uma rede de pesquisa nacional, chancelando o HUGG como um centro de referência “potente e com possibilidade de desenvolvimento de estudos de alto impacto, fazendo análise com base naquilo que os protocolos determinam”, articulou.
Até o momento, o HUGG está na fase de análise para, posteriormente, seguir para a etapa de avaliação, cabendo ao Hospital Universitário de Brasília (HUB), também da Rede Ebserh, ser o centro coordenador das divulgações dos resultados.
Pesquisa e tratamento em outros países
Por outro lado, a atrofia muscular em crianças e adultos já é estudada e tratada em outros países, como nos Estados Unidos, por exemplo. É o caso da técnica de Indução de Proteínas de Choque Térmico, desenvolvida pelo médico brasileiro, radicado nos Estados Unidos, Marc Abreu. Ela é capaz de gerar uma melhora na qualidade de vida pessoas com atrofia muscular, Parkinson, assim como outras doenças neurodegenerativas, como o Alzheimer, ELA.
Sobre a Ebserh
O Hospital Universitário Gaffrée e Guinle (HUGG-Unirio) integra a Rede Ebserh desde dezembro de 2015. Criada em 2011, a Ebserh é vinculada ao Ministério da Educação (MEC), e, atualmente, administra 41 hospitais universitários federais, apoiando e impulsionando suas atividades através de uma gestão de excelência. Como hospitais vinculados a universidades federais, essas unidades possuem características específicas: atendem pacientes do Sistema Único de Saúde (SUS) ao mesmo tempo que apoiam a formação de profissionais de saúde e o desenvolvimento de pesquisas e inovação.
*Foto: Reprodução/pik.com/fotos-gratis/feche-a-mulher-e-a-crianca-dentro-de-casa_17239875